Anvisa разрешила в исключительном порядке импортировать ALN-6457 для инфлюенсера Лито Соузы, которому поставлен диагноз болезни Крейтцфельдта—Якоба. Препарат разработан Regeneron Pharmaceuticals, не зарегистрирован в Бразилии и будет предоставлен через программу сострадательного использования — механизм доступа к экспериментальным средствам для пациентов без доступных терапевтических альтернатив.¹

В материалах, отнесённых к разным политическим позициям, ключевые факты совпадают. Запрос на ввоз подал госпиталь Israelita Albert Einstein, наблюдающий пациента, после включения Соузы в программу. Anvisa объяснила решение быстрым, необратимым и смертельным характером нейродегенеративного заболевания, а также отсутствием в стране официального представителя или спонсора препарата.²

Однако акценты различаются. Первый источник подробнее описывает участие супруги Соузы Милы Сейдл: по её словам, в процессе были задействованы Минздрав, больница, Anvisa и американское FDA. Она также сообщила в соцсетях, что поставка может занять от семи до девяти дней. Там же решение представлено прежде всего как редкая возможность для конкретного пациента, для которого стандартного лечения нет.¹

Второй источник сильнее выделяет научную неопределённость. ALN-6457, отмечается в публикации, находится на стадии, предшествующей клинической разработке: «формальные клинические исследования на людях» для этой болезни ещё не начались.² Первый материал приходит к тому же выводу и добавляет, что Соуза станет первым человеком, получающим это вещество.¹

Таким образом, разрешение регулятора не означает признания эффективности лекарства. Оно открывает доступ к нему в индивидуальном порядке, одновременно подчёркивая и срочность состояния пациента, и отсутствие подтверждённых данных о безопасности и результативности терапии в клинической практике.