Экспериментальное лекарство ALN-6457 прибыло в Бразилию для лечения Лито Соузы
Лекарство ALN-6457 прибыло в Бразилию для экспериментального лечения Лито Соузы от болезни Крейтцфельдта-Якоба в исключительных случаях через Anvisa.
TL;DR
- Экспериментальное лекарство ALN-6457 доставлено в Бразилию для лечения Лито Соузы, у которого диагностирована болезнь Крейтцфельдта-Якоба.
- Лекарство использует технологию интерференции РНК (RNAi), которая направлена на подавление производства белка PrP, вызывающего заболевание.
- Терапия является экспериментальной, находится на доклинической стадии и не имеет гарантированной эффективности или одобрения как лекарство.
- Пациент получил разрешение на импорт препарата в порядке исключения по механизму "сострадательного использования" (uso compassivo).
- Болезнь Крейтцфельдта-Якоба – редкое, быстро прогрессирующее и смертельное нейродегенеративное заболевание, вызываемое аномальными белками (прионами).